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球形RNA治疗牛皮癣初战告捷

13 10月 , 2019  

Mirkin表示,如今距离证明SNA是一种治疗牛皮癣的有效方法还有很长的路要走。但他强调,这是朝着这一目标迈出的充满希望的第一步。

新的SNA药物为治疗牛皮癣以及其他遗传病开辟了一条新途径。图片来源:Exicure,
Inc.、The Seagull Company

当人体细胞使基因活化后,它们的脱氧核糖核酸编码被转化为单链RNA片段,名为信使RNA。这些mRNA随后迁移至被称为核糖体的蛋白质工厂,后者将这些编码转化成氨基酸,即蛋白质的建筑模块。

一般的RNA疗法被称为反义RNA,旨在破坏与疾病——例如癌症和艾滋病病毒——相关的蛋白质的生产。在日前于宾夕法尼亚州费城召开的美国化学会会议上,研究人员报告称,试验表明,反义SNA是安全的,并且暗示它们在对抗牛皮癣(一种使人虚弱的皮肤病)的过程中是有效的。

新的SNA药物为治疗牛皮癣以及其他遗传病开辟了一条新途径。

偶尔,病变细胞会制造出一个有用蛋白质的过多拷贝,例如一种所谓的肿瘤坏死因子-α,它能够过度刺激牛皮癣患者的免疫系统,导致红色、鳞片状的皮肤损伤。

《中国科学报》 (2016-08-31 第2版 国际)

当人体细胞使基因活化后,它们的脱氧核糖核酸编码被转化为单链RNA片段,名为信使RNA。这些mRNA随后迁移至被称为核糖体的蛋白质工厂,后者将这些编码转化成氨基酸,即蛋白质的建筑模块。

一般的RNA疗法被称为反义RNA,旨在破坏与疾病——例如癌症和艾滋病病毒——相关的蛋白质的生产。在日前于宾夕法尼亚州费城召开的美国化学会会议上,研究人员报告称,试验表明,反义SNA是安全的,并且暗示它们在对抗牛皮癣(一种使人虚弱的皮肤病)的过程中是有效的。

Langer表示,SNA的最新研究成果标志着反义领域最新的正面消息。目前几家公司(包括Ionis
Pharmaceuticals公司、Alnylam Pharmaceuticals公司、Moderna
Therapeutics公司和最新的Exicure公司)正在改进似乎能够奏效的反义疗法。

与传统mRNA不同,SNA是由100个左右的相同RNA片段附着于一个中心颗粒(通常是名为脂类的脂肪分子)上构成的微型小球。这就使得SNA能够进入细胞同时防止被酶切断。

几十年来,核糖核酸疗法一直在为对抗遗传疾病而奋斗。如今,被称为球形核酸的一种新版本因第一次人体试验大获成功而进入了人们的视野。

Langer表示,SNA的最新研究成果标志着反义领域最新的正面消息。目前几家公司(包括Ionis
Pharmaceuticals公司、Alnylam Pharmaceuticals公司、Moderna
Therapeutics公司和最新的Exicure公司)正在改进似乎能够奏效的反义疗法。

必赢娱乐棋牌,Mirkin表示,如今距离证明SNA是一种治疗牛皮癣的有效方法还有很长的路要走。但他强调,这是朝着这一目标迈出的充满希望的第一步。

在今年早些时候,伊利诺伊州斯科基市一家名为Exicure的公司发起了一项针对牛皮癣患者体内TNF-α的SNA试验。在此次召开的ACS会议上,SNA先驱、伊利诺伊州埃文斯顿市西北大学的Exicure公司创始人Chad
Mirkin向听众介绍说,最初的试验结果表明SNA是安全的。此外,消除TNF-α的过程似乎存在一种剂量依赖响应,从而为医生能够找到一种有效的剂量带来了希望。

并未参与该项工作的剑桥市麻省理工学院化学工程师及药物研发专家Robert
Langer表示:“即便提供了人体试验的安全数据也是一件非常了不起的事情。”

然而问题在于传统的反义RNA药物通常难以奏效。迄今为止,尽管经历了几十年的努力以及几十次临床试验,却只有两种反义RNA疗法在美国得到了证明。在所有问题中,大多数被引入的RNA片段在其到达目标之前便被在细胞中对付外来物质的酶切断了。

然而问题在于传统的反义RNA药物通常难以奏效。迄今为止,尽管经历了几十年的努力以及几十次临床试验,却只有两种反义RNA疗法在美国得到了证明。在所有问题中,大多数被引入的RNA片段在其到达目标之前便被在细胞中对付外来物质的酶切断了。


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